CED-Forschung: Von der Studie zum neuen Medikament 

Studien, bei denen Medikamente oder medizinische Verfahren an Menschen getestet werden, werden als klinische Studien bezeichnet. Erst nachdem Verträglichkeit und Wirkungsweise neuer Substanzen zunächst im Tiermodell und anschließend an gesunden Freiwilligen erforscht wurden, wird die Wirksamkeit einer neuen Behandlung auch an erkrankten Menschen untersucht. Bei diesen Studien ist die Teilnahme immer freiwillig und die Teilnehmenden erhalten keinerlei finanzielle oder sonstige Anreize, um daran teilzunehmen. Ein Austritt aus der Studie ist seitens der Teilnehmenden jederzeit möglich. 

Um die Wirksamkeit und Sicherheit einer Therapie zu überprüfen, sind randomisierte und kontrollierte klinische Studien (RCTs, randomised controlled trials) die allgemein übliche Methode. Die Teilnehmenden werden nach dem Zufallsprinzip unterschiedlichen Studienarmen zugeteilt und so entweder mit der zu erforschenden Substanz oder der bisherigen Standardtherapie bzw. einem Scheinmedikament (Placebo) behandelt. So kann zum Beispiel die Überlegenheit einer neuen Therapie im Vergleich zu einer Standardtherapie bzw. einer Scheintherapie (Placebo) untersucht werden. 

Voraussetzung jeder randomisierten und kontrollierten klinischen Studie ist ein Prüfplan (Studienprotokoll), in dem unter anderem die Hauptfragestellung der Studie, der sogenannte primäre Endpunkt, festgelegt wird. Meist werden neben der Hauptfragestellung auch Nebenfragestellungen definiert. Außerdem wird immer auch sehr detailliert das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil der neuen Substanz untersucht. 

Anhand genauer Ein- und Ausschlusskriterien wird die Eignung der Studienteilnehmenden festgelegt, um einen sinnvollen Vergleich zwischen den Behandlungsgruppen zu ermöglichen. 

Die Zuteilung zu diesen Gruppen erfolgt in einer RCT durch das Zufallsprinzip, die sogenannte stratifizierte Randomisierung. Dies dient nicht zuletzt dazu, um eine möglichst identische Verteilung (Strukturgleichheit) der einzelnen Gruppen zu erreichen und Störgrößen wie zum Beispiel Alter, Gewicht oder Geschlecht möglichst auszugleichen. 

Darüber hinaus trägt die Verblindung weiter zur Fehlervermeidung bei. Ist eine Studie doppelblind, wissen weder das Studienteam noch die Teilnehmenden, zu welcher Behandlungsgruppe die Teilnehmenden zufällig zugeordnet wurden. Bei einer einfachblinden Studie weiß nur eine der beiden Seiten nicht, um welche Behandlungsgruppe es sich handelt. Bei einer offenen Studie liegt keine Verblindung vor. Zur Vermeidung systematischer Fehler wird in der Regel der höchstmögliche Verblindungsgrad gewählt. 

Grundsätzlich wird zwischen interventionellen und nicht interventionellen Studien unterschieden. Bei einer interventionellen Studie werden die Teilnehmenden, bzw. ein bestimmter Anteil von ihnen, gezielt mit einem neuen Medikament oder Verfahren behandelt, um dessen Wirksamkeit und Sicherheit zu untersuchen. Dies kann beispielsweise die Einnahme eines neuen Arzneimittels sein. Nicht interventionelle Studien sind dagegen Beobachtungsstudien ohne jegliches Eingreifen in die ärztliche Therapieentscheidung. Es wird lediglich beobachtet und dokumentiert. 

Beobachtungsstudien sind nicht interventionelle Studien. Durch sie werden Informationen zur Anwendung von Medikamenten bei einer großen Anzahl von Patient*innen gesammelt. Die Behandlung selbst wird unabhängig von der Teilnahme an der Studie ausgewählt, durchgeführt und dann beobachtet. Sie werden auch Anwendungsbeobachtungen (AWB) genannt. 

Fall-Kontroll-Studien sind eine Form von Beobachtungsstudien. Sie vergleichen Patient*innen, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, mit Patient*innen, die diese Behandlung nicht erhalten haben. Fall-Kontroll-Studien sind retrospektive Studien, das heißt, die Auswertung des Behandlungserfolgs erfolgt rückblickend anhand medizinischer Unterlagen. 

Kohortenstudien zählen zu den Beobachtungsstudien. Sie beobachten Gruppen von Patient*innen, die eine bestimmte Behandlung erhalten haben, hinsichtlich des weiteren Krankheitsverlaufs, oft über viele Jahre hinweg. 

Querschnittsstudien zählen zu den Beobachtungsstudien. Sie bilden die Verteilung einer Erkrankung in der Bevölkerung ab. Sie tun das zu einem bestimmten Zeitpunkt. Eine Querschnittsstudie ist somit eine Momentaufnahme.

Sogenannte Register in der Medizin sind Datensammlungen. Dafür werden die Daten von Patient*innen zusammengeführt, die Ärzt*innen anonymisiert gemeldet haben. Auf diese Weise können z. B. Erkenntnisse zur Behandlung mit bestimmten Medikamenten unter Alltagsbedingungen gesammelt werden. Bei CED gibt es u. a. das Target Register. Es erfasst Daten zur CED-Therapie. Das CEDATA-Register sammelt Daten zu Kindern und Jugendlichen mit CED.